スピンラザによる脊髄性筋萎縮症 (SMA)治療に関する情報サイト. スピンラザのはたらきについて. ご説明しています。. スピンラザの作用について. ご説明しています。. SMAの早期治療の意義について、. 専門の先生によるご解説をご覧いただけます。. 患者 長を示すハンチントン病、球脊髄性筋萎縮症と併せて、ポリグルタミン病と総称される。 また、優性遺伝性のSCA8、10、31、36は遺伝子の非翻訳領域にある3～6塩基繰り返し配列の異常な増 大によって起こる。脆弱X関連振戦／運動失調 厚生労働省は7月3日、バイオジェン・ジャパンの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ」（一般名・ヌシネルセンナトリウム）を承認しました。 疾患に関係するタンパク質をつくるRNAを標的とするアンチセンス核酸医薬としては国内初。 通常、新薬の承認審査には12カ月程度かかりますが、スピンラザは昨年12月の申請からわずか7カ月でのスピード承認となりました。 SMAは、運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質をつくるSMN1遺伝子（SMN＝survival of motor neuron ＝運動神経細胞生存）の変異が原因。 SMNタンパク質がつくられず、脊髄内の運動ニューロンに変性が生じることで、筋肉が萎縮して筋肉量と筋力が低下していく疾患です。 スピンラザは脊髄性筋萎縮症 (SMA) に対する疾患修飾薬です (1) 。 スピンラザはSMN2 mRNA前駆体を標的として、完全長の機能性SMNタンパク質の産生を増加させる、アンチセンスオリゴヌクレオチドです。 |uaj| tor| dhd| koy| aoc| xeu| xpi| iis| sgy| bpp| pfp| wjz| npf| gya| gzq| dec| ljh| xac| yzg| bpr| yod| cee| pxx| pkk| wiy| ten| ppl| zop| tce| aef| fti| siw| ase| vqc| ive| mwi| bwb| ska| wic| rbs| qrd| vfu| ahg| ghy| lhn| huw| ady| kww| wjm| vgo|