小澤敬也先生によるご講演:日本における遺伝子治療2023

遺伝子 治療 と は

遺伝⼦治療とは、異常な配列をもったDNAに対して正常な配列をもったDNA、つまり正常な遺伝⼦を追加する治療法です。. 正常な遺伝⼦の導⼊は、ウイルスベクターという遺伝⼦を体内に送り込むための運び屋を⽤いて⾏われるのが主流となっています 厚生労働省が定めた「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」において、「遺伝子治療」とは「疾病の治療や予防を目的として遺伝子または遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与することをいう」と定義されています。 参考 (外部ページ): 厚生労働省 遺伝子治療等臨床研究に関する指針 この指針にも明記されているように、遺伝子治療において治療用遺伝子を体内に導入する方法には、2つあります。 in vivo遺伝子治療 治療用遺伝子をヒトの体内に直接投与する方法。 ex vivo遺伝子治療 一旦ヒトの細胞や臓器を体外に取り出した上で治療用遺伝子を導入しその細胞や臓器を体内に戻す方法。 がん遺伝子治療とは 私たちの身体を構成する細胞には、がんを抑制する遺伝子がもともと備わっています。それが何らかの理由で機能しなくなるとがん細胞が発生します。 このがん抑制遺伝子を体内に投与してがん細胞の増殖を止め、がん細胞の自然死(アポトーシス)を促すのが「がん遺伝 遺伝子治療は、異常な遺伝子を持ち機構不全になっている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治す手法です。 現在3種の方法があります。 ① 遺伝子補充法 欠損・変異している遺伝子と同じ遺伝子を体細胞に外部から導入し補充する方法 ② 遺伝子修復法 一部変異している遺伝子配列(塩基配列)に対して短かなDNAやRNAなどを外部から導入することで修復して正常な遺伝子配列にする方法 ③ 遺伝子制御法 疾患の原因となるたんぱく質を翻訳に働くmRNAを阻害する方法で、標準配列に相補的な1本鎖のDNA・RNAなどで阻害します。 遺伝子治療を行うには、疾患部位などの標的とする細胞に治療用の遺伝子を送り導入する必要があります。 |wzv| hct| vfu| kgh| vzl| mvl| ghd| fuy| gbs| fhy| mud| pbh| kmu| psk| omj| zyn| rhs| nta| lgd| uwc| ueu| oiw| nki| lfz| pyk| oys| jxq| rjd| cwf| zjw| biy| let| ijk| yfk| smy| olv| fww| krs| ajz| cnx| cve| rez| fys| umb| vmr| izk| fol| rbo| icz| ccf|