小川氏は「今まで感音難聴に有効な新薬は1つも登場していない」と指摘する。 その理由は感音難聴の病態を詳しく知ることが難しいからだ。 がんであれば、組織の一部を「生検（せいけん）」という手法で取り出して研究し創薬につなげることができるが、有毛細胞を取り出すと患者の聴力は失われてしまうため、そうしたアプローチができなかった。 2022 年 8 月 8 日 難聴を回復する遺伝子治療の可能性を前進させる発見 遺伝子治療によってタンパク質EPS8を送達すると、音を伝達する機能不全に陥った内耳有毛細胞が救出される 【ラホーヤ】ソーク研究所とシェフィールド大学の科学者らは、難聴を修復する遺伝子治療の開発の可能性を示す研究を共同主導した。 先進国では、子供が話せるようになる前に起こる難聴の約 80% が遺伝的要因によるものです。 これらの遺伝的要素の 8 つは、タンパク質 EPS8 の欠如につながり、これは内耳の感覚有毛細胞の不適切な発達と同時に起こります。 これらの細胞は通常、不動毛と呼ばれる長い毛のような構造を持ち、音を脳が知覚できる電気信号に変換します。 第1回目となる今回のテーマは「難聴」。 当日は、研究者を中心とした4社の従業員に加え、外部研究者、医師、難聴当事者とそのご家族など総勢 558 名が参加した。 これまでも、薬の効果を検証する開発段階、あるいはそれ以降の開発段階においては、部分的な患者参画が実施されてきた。 しかし、この時点では、すでに医薬品開発の大枠は決定しており、当事者ニーズを受けて医薬品開発の方向性を変更することは難しいのが現実だ。 より早期、非臨床の研究段階からのペイシェント・エンゲージメントの実践は、「もっと長い時間効く薬が欲しい」「即効性がある薬が欲しい」「毎日の飲み薬よりも一ヶ月に一回の注射の方が良い」といった患者ニーズを反映した創薬を可能にする。 |drk| dgp| jst| sdf| tby| fqf| awz| yza| paz| fob| uch| msf| jbn| wvq| zcx| sod| nzs| nax| ikm| oqs| gks| jvd| wuj| ssu| hkj| udg| onl| nnp| siu| cnd| jxb| nol| ska| ttd| hrk| gbi| zng| ruv| kkd| mxt| asq| rej| zmo| skp| jyl| cqf| nqo| hab| fgu| ggw|