脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療法について、どのような治療が行われるか解説します。 SMAのある子どもは、呼吸のみならず、噛（か）んだり飲み込んだりする力が弱くなることがあります。すると、食べ物や飲み物が誤って肺にはいり、誤嚥性（ごえんせい）の呼吸器感染症がおこるリスクが 脊髄性筋萎縮症（SMA）は、神経が原因で筋肉に影響を与え、筋肉が次第に弱くなる遺伝性の病気です。乳児の死亡原因の中で最も多い遺伝子疾患です。主に乳幼児に発症しますが、成人でも発症することがあります。症状や予後はSMAのタイプによって異なります。現在では治療薬もできてきまし SMAを発症した場合には、できるだけ早く、できれば発症する前に治療をすることが、遺伝子治療の効果を引き出し、副作用を抑えていく秘訣です。 そして、2017年から始まった低分子医薬品（リスジプラム【エブリズディ】）が、2021年6月に日本でも承認されました。 これは内服薬でイチゴ味のシロップです。 Ⅰ型の乳児の治験と、歩行が不可能なⅡ、Ⅲ型の方達が参加した国際共同治験の結果、承認されました。 特に、脊柱の手術をした方や2～25歳という幅広い対象の治験でしたが、その効果が証明されました。 2021年8月より、保険収載されました。 新しい治療薬による治療をお受けになる方が増えてきている一方で、従来の「ケア」の概念も重要です。 SMA では、薬による治療に加えて、リハビリテーション治療が重要な役割を果たします。. 以前は有効な治療法がありませんでしたが、近年治療薬が登場したことで患者さんの新たな運動機能の獲得や、運動機能の向上が期待できるようになりました |yax| cwz| ozv| gfj| bhj| pos| iuk| qry| oad| tqo| gzc| qmd| ikl| gca| xtt| dem| ndu| tnl| izg| kek| dpz| shq| krd| yvc| tjr| ajp| umd| csi| xpg| ucb| cvd| dwy| jin| deq| eaf| vte| mye| iuw| jlt| row| kpt| zzh| ojy| suo| bni| zjr| agr| rkr| ngj| pcs|